期刊简介
《协和医学杂志》为综合性临床医学专业期刊，依托北京协和医院多学科的多学科综合优势和专家团队，报道我国专科临床医师及医学生广泛关注的临床医学、转化医学、药学及与医学有关等边缘学科的最新研究成果、工作进展及学术动态，旨在促进我国医学科学信息的交流，将《协和医学杂志》办成引领学术方向、倡导学术争鸣的高品位临床医学期刊。
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- 杂志名称：协和医学杂志
- 主管单位：中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会
- 主办单位：中国医学科学院 北京协和医院
- 国际刊号：1674-9081
- 国内刊号：11-5882/R
- 出版周期：季刊
期刊荣誉：中国学术期刊(光盘版)全文收录期刊期刊收录：万方收录(中), 维普收录(中), 上海图书馆馆藏, 国家图书馆馆藏, 知网收录(中)
基于诱导多能干细胞技术的罕见病细胞模型及其应用
时良；崔亚洲；韩金祥
关键词：罕见病, 诱导多能干细胞, 细胞模型, 药物筛选
摘要：罕见病的研究受限于样本的可获得性,对其发病机制了解甚少阻碍了罕见病可行性治疗方法的发现.随着诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)技术的建立和日趋成熟,越来越多的研究开始利用iPSCs技术把患者来源的体细胞转变为iPSCs,继而再分化为疾病相关的成体细胞.通过对发病过程和功能学分析,患者特异性iPSCs细胞模型已成为罕见病研究的宝贵工具.iPSCs技术彻底革新了研究者对罕见病发病机制和治疗方法的研究,尤其是iPSCs技术结合基因编辑和3D类器官方法,使得iPSCs在各应用领域包括精准医学领域更具强大优势.本文概括介绍iPSCs技术应用于多种罕见病疾病模型建立,以及在此基础上进行药物筛选和细胞治疗,以期为罕见病研究者提供新的思路和启示.
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